大家好,小探来为大家解答以上的问题。体外基因治疗基本程序，体外基因治疗这个很多人还不知道,现在让我们一起来看看吧！
1、我也不是很了解，虽然我现在也涉及分子领域，但是主要是作物方面的，医学方面的了解得比较少。
2、如果有错误的地方还请大家指正。
3、 首先我们先来简短的了解一下2种致病的原因，基因片段缺失，导致调控异常。
4、2、基因表受阻，导致基因无法正常表达。
5、这两种情况都会引发相应的疾病。
6、针对病情1通常采用基因治疗。
7、（基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。
8、通俗的说就是缺这个基因，我就给你补一个。
9、）针对病情2则为体外基因活化治疗。
10、（基因活化治疗是调节基因的表达，改善基因表达元件等等，不同的情况会有不同的方法。
11、通俗的说就是你有基因，但是你不会用，我来教你用。
12、）而SMN、NAIP是指的两个基因家族。
13、对着两个基因家族不了解，才简单查了一下文献，得知一点点。
14、如下： 当SMN基因缺失、变异、异常表达的时候，就会患上脊肌萎缩症。
15、 NAIP基因家族编码NLR蛋白的一个亚家族，具有炎症小体受体的功能，能直接识别来自病原菌的不同配体分子。
16、 目前国内是否拥有这两门医学技术，这确实是不知道。
17、 以上都是我自己亲手打的，亲自查文献的，望采纳，3Q。
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